累等，患者寿命也会受到严重影响，重型的寿命可能不超过30岁。
转折来自于一款活性成分为依洛硫酸酯酶α的酶替代药物上市，2019年5月，它获得中国国家药品监督管理局上市批准，正式进入中国，用于治疗MPSIV型患者。
床尾的透明密封袋里整齐叠放着用完的药品包装盒，这是王婷文的习惯。
若不是女儿的疾病，她本有着令人称羡的人生。从山东农村走出，一路奋斗到博士毕业，进了高校任职。买了房，买了车，一家四口在宜居的杭州扎下了根。
而如今，眼前的这款药无时无刻不在刺激着她的神经。和诸多罕见病特效药一样，高昂的研发费用，狭窄的消费市场，早在诞生前，它就注定了天价的命运，在带来一线生机的同时，又让王婷文倍感绝望。
希望本来寄托于医保。早在2019年底，病友群就流传着这样一个消息，药有望在2020年进入浙江省的保障政策，患者每年只需额外承担10万元药费。
2020年4月30日，浙江省医疗保障局等4部门发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，3类药物：阿糖苷酶α、阿加糖酶β、依洛硫酸酯酶α被确定为罕见病特殊药品谈判对象。前两者分别用于庞贝病和法布雷病，费用也均在一年百万以上。
当年儿童节前一天，在办公室上班的王婷文照例打电话到医保局咨询结果，这次对方明确回复，MPS今年无法纳入用药保障。放下电话，心情跌落谷底，王婷文嚎啕大哭。2天后，浙江省医保局正式发布公示，3款药物里只有依洛硫酸酯酶α落选。
此时，距离婷婷确诊已近1年。从医学上来讲，这种特效药只能“暂停”疾病的进展，却无法逆转已有的损伤，越早用药治疗，效果越好。夫妻俩不得不做出了一个艰难的抉择，自费买药。
他们先将房子挂到网上，又申请了信用贷款，加上亲戚朋友的支持，勉强凑够了半年的药费。在接下去的一年多里，王婷文还多次尝试和药企负责人沟通优惠力度。
“不借钱是我们的底线。”王婷文说，“这个药是个无底洞，借多少也永远不够用，而我们也一定还不上。”
2020年8月12日，在儿童医院，婷婷成为了浙江省内第一个使用特效药的黏多糖贮积症患者。
用竖抽法取出药品，第一次抽完，再换成更细更软的针头，围着西林瓶内边缘抽吸旋转。内分泌科的护士从来没有用过这么昂贵的药物，前一晚上特地
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